DEFINITION av "Orphan Drug"
Et stoff eller biologisk produkt som behandler en sjelden tilstand eller sykdom. FDA-programmet for foreldreløse legemidler gir forældreløs status til narkotika og biologiske produkter (for eksempel en vaksine eller et blodprodukt) som er ment å behandle, diagnostisere eller forebygge sjeldne sykdommer eller tilstander som påvirker færre enn 200 000 mennesker i USA, eller som påvirker mer enn 200 000 mennesker, men forventes ikke å gjenopprette kostnadene ved å utvikle og markedsføre et stoff for å behandle tilstanden. Et forældreløs stoff kan enten være et nytt produkt eller et godkjent produkt som brukes til å behandle en sjelden tilstand.
BREAKING DOWN "Orphan Drug"
FDA Office of Orphan Products Development (OOPD) gir incentiver for sponsorer til å utvikle forældreløse stoffer. Disse tilskuddene inkluderer årlig bevilgningsfinansiering for å avlaste kostnadene ved klinisk testing, skattekreditter for kliniske forskningskostnader og en syvårig periode med eksklusiv markedsføring etter godkjenning er oppnådd for et sjeldent legemiddel.
En orphan drug designation som er gitt, endrer ikke prosessen eller kravene for å få markedsføring godkjenning, for eksempel omfattende studier for å fastslå sikkerhet og effektivitet av stoffet. Imidlertid med en estimert 25 millioner mennesker i USA som bare lider av en av 7, 000 sjeldne sykdommer eller lidelser, kombinert med de mange fordelene med å forfølge forældreløs medisinutvikling - som OOPDs insentiver, raskere FDA-godkjenning, og potensialet til å lade himmelhøye priser for det forældreløse stoffet - har resultert i at mange bedrifter har gått i stykker i de siste årene.
I løpet av 2014 har OOPDs program gjort det mulig å utvikle og markedsføre mer enn 400 legemidler og biologer for sjeldne sykdommer siden 1983, året som Orphan Drug Act (ODA) ble lov, sammenlignet med mindre enn 10 i tiåret før ODA ble passert.
Orphan medisiner koster rutinemessig i de seks tallene per år, og som følge av dette har nesten en tredjedel av foreldreløse legemidler årlig omsetning på over 1 milliard dollar, ifølge Thomson Reuters. Markedet for sjeldne legemidler har blitt en lukrativ for farmasøytiske selskaper, med en estimert markedsstørrelse på over $ 50 milliarder i 2011, og en vekst på 25,8% årlig i det første tiåret av dette årtusen, mot 20,1% for ikke-forældreløse legemidler.